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欧盟首个也是唯一一个批准用于小儿gMG患者的靶向治疗
在26周内疾病严重程度和功能持续改善
Soliris (eculizumab)已在欧盟(EU)批准扩大使用范围，包括治疗6至17岁抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性(Ab+)的难治性全身性重症肌无力(gMG)的儿童和青少年。. 这是 这是欧盟批准的首个也是唯一一个用于治疗儿科患者的靶向疗法.
欧盟委员会的批准是在 积极的观点 人用药品委员会(CHMP)的批准，并基于第三期临床试验的结果 Soliris 治疗难治性gMG的儿科患者.1
在审判中， Soliris 在先前免疫抑制治疗失败并持续经历显著未解决疾病症状的难治性gMG儿科患者中证明了临床益处. Soliris 第26周时，定量重症肌无力(QMG)总分的主要终点较基线变化有显著改善, 医生报告的评估疾病严重程度和功能的量表(-5).8 [95% CI -8.4, -3.13], p=0.0004).1
gMG是罕见的, 使人衰弱的, 慢性, 一种自身免疫性神经肌肉疾病，导致肌肉功能丧失和严重无力.2
约翰F. Brandsema, MD, 费城儿童医院和儿科患者III期试验的主要研究者, 他说:“此次批准代表了难治性gMG患儿护理的重大进展, 谁以前没有针对性的治疗选择来帮助控制他们的病情. Soliris 在26周的III期试验中显示出临床益处和疾病严重程度的持续改善, 为患有这种罕见神经疾病的儿童和青少年提供改善生活质量和重新定义疾病管理的潜力.”
Marc Dunoyer, 首席执行官, Alexion, 他说:“gMG对儿童的影响可能是毁灭性的, 家属们一直在等待解决方案. 澳门葡京赌博游戏的首个同类C5抑制剂获批 Soliris 为欧盟难治性gMG患儿提供变革性药物，帮助解决罕见病社区未满足的医疗需求，这体现了澳门葡京赌博游戏的努力. Soliris 为受gMG影响的儿童和青少年提供了改善结果的希望，澳门葡京赌博游戏致力于尽快增加这些家庭的获得机会.”
的有效性和安全性 Soliris 在6岁及以上的儿科患者中，与已建立的概况一致 Soliris 在成人难治性gMG的临床试验中.1,3,4 在儿科患者的III期临床试验中, 大多数报告的不良事件被认为是轻度或中度的. 最常见的不良反应是头痛和鼻咽炎.1
Soliris 该药物于2017年首次在欧盟获批用于治疗某些成人gMG患者，并在美国获批用于治疗某些成人gMG患者, 中国和日本. 规管意见书 Soliris 多个卫生当局目前正在或计划开展治疗小儿gMG患者的项目.
笔记
gMG
gMG是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是肌肉功能丧失和严重的肌肉无力.2
80%的gMG患者是AChR抗体阳性，这意味着他们产生特异性抗体(抗AChR)，与神经肌肉接点(NMJ)的信号受体结合。, 神经细胞和它们控制的肌肉之间的连接点.2,5-8 这种结合激活了补体系统, 哪一种对人体抵御感染至关重要, 导致免疫系统攻击NMJ.2 这会导致炎症和大脑与肌肉之间的沟通中断.2
gMG可以发生在任何年龄, 但它最常见于40岁之前的女性和60岁之后的男性.9-11 最初的症状可能包括口齿不清, 复视, droopy eyelids and lack of balance; these can often lead to more severe symptoms as the disease progresses such as, 吞咽障碍, 令人窒息的, 极度疲劳和呼吸衰竭.12,13
难治性gMG患儿的III期临床试验
一项开放tags、多中心、为期26周的III期临床试验评估了该药的安全性和有效性 Soliris 11例12至17岁的患者. 参与者的年龄必须大于6岁, 18岁以下, 是否有难治性重症肌无力且抗achr抗体血清学检测阳性, 经过一年或一年以上的免疫抑制治疗或需要维持血浆置换(PE)或静脉注射免疫球蛋白(IVIg)来控制症状失败, 试验开始时重症肌无力(QMG)定量评分至少12分，筛查时重症肌无力美国临床分类基金会II至IV级.1,14
评估第26周时QMG总分较基线变化的主要终点，以及评估疾病相关和生活质量措施改善的多个次要终点.
完成随机对照期的患者有资格继续进入开放tags延长期，评估药物的安全性和有效性 Soliris，该项目正在进行中.
Soliris
Soliris (eculizumab)是一流的C5补体抑制剂. 该药物通过抑制终末补体级联中的C5蛋白起作用, 免疫系统:身体免疫系统的一部分. 当以不受控制的方式激活时, 终末补体级联反应过度, 导致身体攻击自己的健康细胞. Soliris 是否在初始给药期后每两周静脉注射一次.
Soliris 在美国被批准了吗, EU, 日本和中国对阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒综合征患者的治疗.
此外, Soliris 是否在欧盟被批准用于治疗某些患有gMG的儿科患者, 在美国, 日本和中国的某些成年人有gMG.
此外, Soliris 在美国被批准了吗, 欧盟和日本对某些成人视神经脊髓炎谱系障碍的治疗.
Soliris 不适合用于治疗志贺毒素E. 与大肠杆菌相关的溶血性尿毒综合征.
Alexion
Alexion, 澳门葡京网赌游戏罕见病, 澳门葡京网赌游戏内部的团队专注于罕见疾病吗, 在2021年收购Alexion Pharmaceuticals后创建, 公司. 作为罕见病领域三十多年的领导者, Alexion专注于通过这一发现为受罕见疾病和毁灭性疾病影响的患者和家庭提供服务, 改变生活的药物的开发和商业化. Alexion的研究重点是补体级联中的新分子和靶点，以及血液学方面的开发工作, 肾脏学, 神经学, 代谢紊乱, 心脏病学和眼科. 总部设在波士顿, 麻萨诸塞州, Alexion在全球设有办事处，为50多个国家的患者提供服务.
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参考文献。
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